ຊຽງໄຮ້, ທັນວາ 21, 2024 — YolTech Therapeutics ໄດ້ປະກາດຂໍ້ມູນທີ່ປັບປຸງຈາກການທົດລອງທາງດ້ານການແພດໄລຍະທີ I/IIa ທີ່ ກຳ ລັງ ດຳ ເນີນຢູ່ຂອງ YOLT-201, ການປິ່ນປ່ວນ ຍີນ ໃນຮ່າງກາຍທີ່ໃຊ້ CRISPR/Cas9 ທີ່ເປັນຄັ້ງ ທຳ ອິດ ສຳ ລັບໂລກ amyloidosis ATTR. ການທົດລອງໄດ້ ສຳ ເລັດການໃຫ້ຢາໃນຜູ້ເຂົ້າຮ່ວມແປດຄົນ, ລວມທັງຜູ້ປ່ວຍຫົກຄົນທີ່ເປັນໂລກ amyloidosis ATTR ທີ່ມີ polyneuropathy (ATTR-PN) ແລະຜູ້ປ່ວຍສອງຄົນທີ່ເປັນໂລກ amyloidosis ATTR ທີ່ມີ cardiomyopathy (ATTR-CM), ໃນສອງກຸ່ມປະລິມານຢາ. ບໍ່ມີເຫດການທີ່ບໍ່ດີລະດັບ 3 (AEs), ຄວາມເປັນພິດທີ່ ຈຳ ກັດປະລິມານ (DLTs), ຫຼືເຫດການທີ່ບໍ່ດີຮ້າຍແຮງ (SAEs) ທີ່ ນຳ ໄປສູ່ການຢຸດການປິ່ນປ່ວນໄດ້ຮັບການສັງເກດເຫັນ.
ຜູ້ເຂົ້າຮ່ວມ ATTR-PN ທັງ ໝົດ ໃນສອງກຸ່ມປະລິມານຢາໄດ້ ສຳ ເລັດການໃຫ້ຢາແລະການຕິດຕາມ. ຂໍ້ມູນເບື້ອງຕົ້ນຊີ້ໃຫ້ເຫັນວ່າຜູ້ເຂົ້າຮ່ວມໃນກຸ່ມປະລິມານຢາສູງໄດ້ບັນລຸການຫຼຸດລົງຫຼາຍກວ່າ 90% ໃນລະດັບໂປຕີນ TTR ທີ່ ໝຸນ ວຽນ, ໂດຍການປິ່ນປ່ວນສະແດງໃຫ້ເຫັນຄວາມປອດໄພແລະຄວາມທົນທານທີ່ແຂງແຮງ.
ຫຼັງຈາກການສົນທະນາລະຫວ່າງນັກສືບສວນແລະຜູ້ສະ ໜັບ ສະ ໜູນ ການສຶກສາໃນການປະຊຸມຄະນະ ກຳ ມະການທົບທວນຄວາມປອດໄພ (SRC), ປະລິມານຢາສູງໄດ້ຖືກ ກຳ ນົດໃຫ້ເປັນປະລິມານຢາທີ່ມີກິດຈະ ກຳ ທາງຊີວະວິທະຍາທີ່ດີທີ່ສຸດ (OBD) ໂດຍອີງໃສ່ຂໍ້ມູນຄວາມປອດໄພແລະປະສິດທິຜົນທີ່ມີຢູ່. ດັ່ງນັ້ນ, SRC ໄດ້ຕັດສິນໃຈສະ ເໜີ ການສຶກສາການຂະຫຍາຍປະລິມານຢາ ສຳ ລັບຜູ້ປ່ວຍ ATTR-PN ແລະ ກ້າວໄປສູ່ໄລຍະການຂະຫຍາຍປະລິມານຢາ, ປະເມີນທ່າແຮງການປິ່ນປ່ວນຂອງ YOLT-201 ໃນກຸ່ມຜູ້ປ່ວຍທີ່ກວ້າງຂວາງຂຶ້ນ.
**ກ່ຽວກັບການສຶກສາ YOLT-201-101**
ການທົດລອງ YT-YOLT-201-101 ແມ່ນການສຶກສາທາງດ້ານການແພດໄລຍະທີ I/IIa ທີ່ເປີດ, ໃຊ້ຢາດ່ຽວ, ຫຼາຍສູນ, ປະເມີນຄວາມປອດໄພ, ຄວາມທົນທານ, ຢາສາດ, ແລະຕົວຊີ້ວັດຢາທາງດ້ານການເຄື່ອນໄຫວຂອງ YOLT-201 ໃນຜູ້ປ່ວຍທີ່ເປັນໂລກ transthyretin amyloidosis polyneuropathy (ATTR-PN) ແລະ transthyretin amyloidosis cardiomyopathy (ATTR-CM). ການທົດລອງປະກອບດ້ວຍສອງໄລຍະ: ໄລຍະ ທຳ ອິດແມ່ນການສຶກສາການຂະຫຍາຍປະລິມານຢາດ່ຽວ, ເປີດ, ເພື່ອ ກຳ ນົດປະລິມານຢາທາງຊີວະວິທະຍາທີ່ດີທີ່ສຸດ (OBD) ຂອງ YOLT-201; ໄລຍະທີສອງແມ່ນການສຶກສາການຂະຫຍາຍປະລິມານຢາດ່ຽວ, ເປີດ, ເພື່ອປະເມີນຄວາມປອດໄພເບື້ອງຕົ້ນແລະປະສິດທິຜົນເບື້ອງຕົ້ນຂອງ YOLT-201 ໃນ OBD.
**ກ່ຽວກັບ YOLT-201**
ການສັກ YOLT-201 ໃຊ້ສ່ວນປະກອບ lipid ຫຼາຍຢ່າງລວມທັງ lipid ionizable ເປັນສານເສີມຕົ້ນຕໍເພື່ອຫຸ້ມຫໍ່ວັດສະດຸ mRNA ແລະ sgRNA ດິບ, ສ້າງເປັນอนุภาคนาโน lipid (LNP). ເມື່ອສັກເຂົ້າກ້າມເນື້ອແລ້ວ, ໂປຣຕີນ ApoE ຂອງ plasma ຈະຜູກຕິດກັບ ໜ້າ ດິນຂອງอนุภาคนาโน lipid. ຈຸລັງຕັບທີ່ສະແດງເຖິງຕົວຮັບ LDLR ຈະຮັບຮູ້ໂປຣຕີນ ApoE ແລະກືນເອົາ LNP ຜ່ານ endocytosis, ສ້າງ endosomes. ການຫຼຸດລົງຂອງ pH ພາຍໃນ endosomes ສົ່ງເສີມການໂຕ້ຕອບທາງໄຟຟ້າລະຫວ່າງ lipid ionizable ແລະເຍື່ອ endosomal, ນຳ ໄປສູ່ການທຳລາຍເຍື່ອແລະການປ່ອຍ mRNA ແລະ sgRNA. mRNA, ໃນ cytoplasm, ຈະຜູກຕິດກັບ ribosomes, ແປໂປຣຕີນ editor. ໂປຣຕີນ editor, ຮ່ວມກັບ sgRNA, ຈະເຂົ້າໄປໃນນິວເຄລຍສຂອງຈຸລັງ. sgRNA ຈະຊີ້ໃຫ້ເຫັນ editor ຢ່າງ ແນ່ນອນກັບລຳດັບ ຍີນ TTR, ແລະໂປຣຕີນ editor ຈະປ່ຽນແປງ ຍີນ TTR ເປົ້າ ໝາຍ, ປ້ອງກັນການຖອດລະຫັດປົກກະຕິຂອງມັນເຂົ້າໃນ mRNA. ຂະບວນການນີ້ຢຸດການຜະລິດໂປຣຕີນ TTR, ບັນລຸເປົ້າ ໝາຍ ຂອງການໃຫ້ຢາຄັ້ງດຽວ ສຳ ລັບການຮັກສາໂລກ ATTR ຢ່າງສົມບູນ.
**ກ່ຽວກັບ YolTech**
YolTech Therapeutics ແມ່ນບໍລິສັດການປະດິດ ຍີນ ທີ່ ນຳ ໜ້າ ທີ່ອຸທິດຕົນເພື່ອພັດທະນາຢາການປະດິດ ຍີນ ທີ່ເຂັ້ມແຂງເພື່ອປິ່ນປ່ວນຜູ້ປ່ວຍທີ່ເປັນໂລກຮ້າຍແຮງ, ເຊິ່ງໄດ້ສ້າງແພລະຕະຟອມວິວັດທະນາການຜ່ານສູງແລະລະບົບສົ່ງ LNP ທີ່ ນຳ ໜ້າ. ມັນມີຄວາມສາມາດທີ່ແຂງແຮງໃນການຄົ້ນພົບ Cas ແລະ base editor ໃໝ່ ແລະຄວາມສາມາດໃນການຜະລິດ LNP ພາຍໃນປະເທດທີ່ດີເລີດ ສຳ ລັບການຜະລິດ GMP, ທີ່ມີສິດທິທາງດ້ານສະ ໝອງ ທີ່ເປັນເອກະລາດແລະການປົກປ້ອງສິດທິບັດຫຼັກທົ່ວໂລກ. ມັນໄດ້ສ້າງທໍ່ສະ ໜອງ ດ້ວຍຢາພັນທຸ ກຳ 10+ ທີ່ສຸມໃສ່ພະຍາດ cardiovascular, ພະຍາດການເຜົາຜະລານ, ພະຍາດຕິດຕໍ່, ພ້ອມທັງພະຍາດທີ່ພົບເລື້ອຍແລະຫາຍາກ. ການອະນຸມັດການທົດລອງທາງດ້ານການແພດໄດ້ຮັບແລ້ວ ສຳ ລັບຊັບສິນ ນຳ ໜ້າ ຂອງມັນ.
ສຳ ລັບຂໍ້ມູນເພີ່ມເຕີມ, ກະລຸນາເຂົ້າເບິ່ງ:
ແຫຼ່ງຂໍ້ມູນ YolTech Therapeutics
“`