YolTech Therapeutics ຈະເລີ່ມການທົດລອງທາງດ້ານຄລີນິກສຳລັບ YOLT-204, ການຮັກສາດ້ວຍການແກ້ໄຂເຊື້ອພັນຢູ່ໃນຮ່າງກາຍທີ່ມີເປົ້າໝາຍຢູ່ໃນສ່ວນທີ່ຜະລິດເມັດເລືອດແດງຄັ້ງທຳອິດ ສຳລັບໂລກທາລາເຊເມຍ β “`

5c878080435012b99bc852a5d93923c4 1 YolTech Therapeutics to Initiate a Clinical Trial for YOLT-204, a First-in-Class Bone Marrow-Targeted In Vivo Gene Editing Therapy for β-Thalassemia

ເຊີ່ງໄຮ້, ມັງກອນ 20, 2025 — YolTech Therapeutics, ບໍລິສັດດ້ານການແກ້ໄຂຢາພັນທຸກຳທີ່ຢູ່ໃນໄລຍະທົດລອງທາງດ້ານຄລີນິກ ທີ່ອຸທິດຕົນເພື່ອໃຫ້ການຮັກສາທີ່ຍືນຍົງຕະຫຼອດຊີວິດ, ໄດ້ປະກາດການເລີ່ມຕົ້ນການທົດລອງທາງດ້ານຄລີນິກສຳລັບ YOLT-204, ການຮັກສາທີ່ຢູ່ໃນຂັ້ນຕອນການສືບສວນສຳລັບການຮັກສາໂລກເລືອດຈາງບີຕ້າທາລາເຊເມຍທີ່ຕ້ອງການການສີດເລືອດ (TDT). TDT ແມ່ນໂລກເລືອດທີ່ຮ້າຍແຮງທີ່ມີພັນທຸກຳ ບ່ອນທີ່ການກາຍພັນໃນຢາພັນທຸກຳບີຕ້າ-ໂກບິນ ນຳໄປສູ່ການຫຼຸດລົງຫຼືບໍ່ມີຮີໂມໂກບິນ, ສະພາບການທີ່ຕ້ອງການການສີດເລືອດເປັນປະຈຳເພື່ອຄຸ້ມຄອງໂລກເລືອດຈາງແລະປ້ອງກັນຄວາມສັບສົນອື່ນໆ.

YOLT-204 ແມ່ນການຮັກສາການແກ້ໄຂຢາພັນທຸກຳ *in vivo* ຊັ້ນໜຶ່ງທີ່ໃຊ້ປະໂຍດຈາກລະບົບນາໂນພາກສ່ວນໄຂມັນ (LNP) ທີ່ເປັນເຈົ້າຂອງໂດຍ YolTech. ການຮັກສານີ້ແກ້ໄຂພື້ນທີ່ກົດລະບຽບຂອງຮີໂມໂກບິນເພື່ອກະຕຸ້ນການສະແດງອອກຂອງຮີໂມໂກບິນໃນໄວເດັກ, ເຊິ່ງອາດຈະຊ່ວຍຫຼຸດຜ່ອນຄວາມບໍ່ສົມດຸນຂອງການຜະລິດຮີໂມໂກບິນ ແລະປັບປະລິມານເມັດເລືອດແດງໃຫ້ເປັນປົກກະຕິໃນຜູ້ປ່ວຍ TDT. ໃນຮູບແບບກ່ອນຄລີນິກ, YOLT-204 ສະແດງໃຫ້ເຫັນຜົນກະທົບທີ່ມີປະສິດທິພາບແລະຍືນຍົງຕໍ່ການກະຕຸ້ນຮີໂມໂກບິນໃນໄວເດັກ, ຊີ້ໃຫ້ເຫັນເຖິງທ່າແຮງໃນການຮັກສາ TDT. YOLT-204 ອາດຈະເປັນການຮັກສາທີ່ມີປະສິດທິພາບສຳລັບຜູ້ປ່ວຍທີ່ເປັນໂລກເລືອດແດງຮ່າງຮູບເຄັ່ຍ (SCD), ເນື່ອງຈາກການສະແດງອອກທີ່ເພີ່ມຂຶ້ນຂອງຮີໂມໂກບິນໃນໄວເດັກໃນຜູ້ປ່ວຍເຫຼົ່ານີ້ໄດ້ຖືກກ່ຽວຂ້ອງກັບການປະສົມຕົວໜ້ອຍລົງຂອງຮີໂມໂກບິນເຄັ່ຍ ພ້ອມທັງຄວາມສັບສົນແລະອັດຕາການເສຍຊີວິດທີ່ຫຼຸດລົງ.

ການທົດລອງທາງດ້ານຄລີນິກສຳລັບ YOLT-204 ແມ່ນການສຶກສາການເພີ່ມຂະໜາດຢາເພື່ອກວດສອບຄວາມປອດໄພແລະປະສິດທິຜົນຂອງຢາໃນການໃຊ້ຢາດຽວດ້ວຍ YOLT-204 ໃນ TDT. ຖ້າປະສົບຜົນສຳເລັດ, YOLT-204 ອາດຈະສະໜອງການຮັກສາທີ່ສາມາດຮັກສາໄດ້ສຳລັບຜູ້ປ່ວຍ TDT ໂດຍບໍ່ມີການຮັກສາດ້ວຍເຄມີບໍາບັດແລະ HSCT (ການປ່ຽນເສັ້ນເລືອດແດງ).

“ການເລີ່ມຕົ້ນການທົດລອງທາງດ້ານຄລີນິກສຳລັບ YOLT-204 ເປັນເຫດການສຳຄັນຂອງການພັດທະນາການຮັກສາການແກ້ໄຂຢາພັນທຸກຳສຳລັບ TDT ແລະ SCD,” ທ່ານດຣ. Yuxuan Wu, ຜູ້ກໍ່ຕັ້ງແລະຫົວໜ້າເຈົ້າໜ້າທີ່ບໍລິຫານຂອງ YolTech Therapeutics ກ່າວ. “ພວກເຮົາຮູ້ສຶກຕື່ນເຕັ້ນທີ່ຈະຮ່ວມມືກັບນັກສືບສວນດ້ານຄລີນິກຂອງພວກເຮົາເພື່ອນຳການຮັກສາທີ່ມີນະວັດກຳນີ້ມາສູ່ຜູ້ປ່ວຍ.”

ສຳລັບລາຍລະອຽດເພີ່ມເຕີມກ່ຽວກັບການທົດລອງຫຼືໂຄງການທີ່ກຳລັງດຳເນີນຢູ່ຂອງ YolTech, ກະລຸນາເຂົ້າເບິ່ງ [] ຫຼື ຕິດຕໍ່ [].

ກ່ຽວກັບ YOLT-204
YOLT-204 ແມ່ນການຮັກສາການແກ້ໄຂຢາພັນທຸກຳ *in vivo* ທີ່ພ້ອມໃຊ້ງານ ທີ່ພັດທະນາສຳລັບ TDT ໂດຍບໍ່ມີການຮັກສາດ້ວຍເຄມີບໍາບັດແລະ HSCT. YOLT-204 ສົ່ງຕົວແກ້ໄຂຢາພັນທຸກຳໄປສູ່ເມັດເລືອດແດງໂດຍຜ່ານລະບົບນາໂນພາກສ່ວນໄຂມັນ (LNP) ທີ່ເປັນເຈົ້າຂອງໂດຍ YolTech. ຕົວແກ້ໄຂຮ່ວມກັບ RNA ທີ່ນຳທາງມີເປົ້າໝາຍຢູ່ໃນພື້ນທີ່ກົດລະບຽບຂອງຮີໂມໂກບິນເພື່ອກະຕຸ້ນການສະແດງອອກຂອງຮີໂມໂກບິນໃນໄວເດັກ. ການສະແດງອອກຂອງຮີໂມໂກບິນໃນໄວເດັກມີທ່າແຮງທີ່ຈະປັບປະລິມານຮີໂມໂກບິນແລະຈຳນວນເມັດເລືອດແດງໃຫ້ເປັນປົກກະຕິໃນຜູ້ປ່ວຍທີ່ເປັນໂລກເລືອດຈາງບີຕ້າທາລາເຊເມຍທີ່ຕ້ອງການການສີດເລືອດ, ເຊິ່ງສຸດທ້າຍຈະເຮັດໃຫ້ເຂົາເຈົ້າບໍ່ຕ້ອງການການສີດເລືອດອີກຕໍ່ໄປ.

ກ່ຽວກັບ YolTech
YolTech Therapeutics ແມ່ນບໍລິສັດດ້ານການແກ້ໄຂຢາພັນທຸກຳ *in vivo* ທີ່ຢູ່ໃນໄລຍະທົດລອງທາງດ້ານຄລີນິກ ທີ່ມຸ່ງໝັ້ນທີ່ຈະເປັນຜູ້ບุกເບີກຢາພັນທຸກຳຄວາມແມ່ນຍຳສູງລຸ້ນໃໝ່. ວິທີການຂອງພວກເຮົາລວມເອົາເຕັກໂນໂລຢີການແກ້ໄຂຢາພັນທຸກຳທີ່ມີນະວັດກຳຮ່ວມກັບລະບົບການຈັດສົ່ງນາໂນພາກສ່ວນໄຂມັນ (LNP) ທີ່ກ້າວໜ້າ, ສ້າງເວທີທີ່ມີຄວາມຫຼາກຫຼາຍທີ່ອອກແບບມາເພື່ອແກ້ໄຂພະຍາດຮ້າຍແຮງຫຼາກຫຼາຍຊະນິດ. ສ່ວນກາງຂອງພາລະກິດຂອງພວກເຮົາແມ່ນການພັດທະນາຄວາມສາມາດພາຍໃນ, ລວມທັງການຜະລິດຕະຫຼອດທັງໝົດ, ເພື່ອຮັບປະກັນມາດຕະຖານຄຸນນະພາບແລະຂະໜາດທີ່ສູງທີ່ສຸດ. ຜູ້ສະໝັກຊັ້ນນຳຂອງພວກເຮົາ, ທີ່ມີເປົ້າໝາຍຢູ່ ATTR, ເປັນເຫດການສຳຄັນໃນຖານະທີ່ເປັນການຮັກສາການແກ້ໄຂຢາພັນທຸກຳ *in vivo* ທີ່ໃຊ້ LNP ຄັ້ງທຳອິດຂອງ ຈີນ ທີ່ເຂົ້າສູ່ການພັດທະນາທາງດ້ານຄລີນິກ. ດ້ວຍຜົນໄດ້ຮັບທາງດ້ານຄລີນິກໃນຕົ້ນໆທີ່ສົ່ງເສີມ, YolTech ຍັງກຳລັງພັດທະນາການຮັກສາສຳລັບໂລກຄອເລສເຕີໂລນສູງໃນຄອບຄົວ (FH) ແລະໂລກອົກຊາລິກອາຊິດສູງປະເພດ 1 (PH1). ໃນຖານະທີ່ເປັນບໍລິສັດທີ່ອຸທິດຕົນເພື່ອປ່ຽນແປງສະພາບການຮັກສາ, YolTech ຍັງສືບຕໍ່ຍູ້ຂອບເຂດຂອງສິ່ງທີ່ເປັນໄປໄດ້ໃນການແກ້ໄຂຢາພັນທຸກຳ.

ສຳລັບຂໍ້ມູນເພີ່ມເຕີມ, ກະລຸນາເຂົ້າເບິ່ງ:  

ແຫຼ່ງຂໍ້ມູນ YolTech Therapeutics