FDA ອະນຸມັດການປິ່ນປົວແບບໃໝ່ສຳລັບ Hemophilia A ຫຼື B, ໂດຍມີ ຫຼື ບໍ່ມີ Factor Inhibitors

(SeaPRwire) –   ຢາສາມາດໃຫ້ໄດ້ເຖິງທຸກໆ 2 ເດືອນຄັ້ງ

SILVER SPRING, Md., March 28, 2025 — ມື້ນີ້, ອົງການອາຫານແລະຢາຂອງສະຫະລັດອາເມລິກາ (U.S. Food and Drug Administration) ໄດ້ອະນຸມັດ Qfitlia (fitusiran) ສໍາລັບການປ້ອງກັນເປັນປະຈໍາເພື່ອປ້ອງກັນຫຼືຫຼຸດຜ່ອນຄວາມຖີ່ຂອງການເປັນເລືອດໃນຄົນເຈັບຜູ້ໃຫຍ່ ແລະ ເດັກນ້ອຍອາຍຸ 12 ປີຂຶ້ນໄປທີ່ເປັນພະຍາດ hemophilia A ຫຼື hemophilia B, ໂດຍມີ ຫຼື ບໍ່ມີ factor VIII ຫຼື IX inhibitors (neutralizing antibodies).

“ການອະນຸມັດ Qfitlia ໃນມື້ນີ້ມີຄວາມສໍາຄັນສໍາລັບຄົນເຈັບທີ່ເປັນພະຍາດ hemophilia ເນື່ອງຈາກວ່າມັນສາມາດໃຫ້ຢາໄດ້ໜ້ອຍກວ່າທາງເລືອກທີ່ມີຢູ່ແລ້ວ,” Tanya Wroblewski, M.D., ຮອງຜູ້ອໍານວຍການພະແນກ Hematology ທີ່ບໍ່ເປັນອັນຕະລາຍໃນ FDA’s Center for Drug Evaluation and Research ກ່າວ. “ທາງເລືອກໃນການປິ່ນປົວແບບໃໝ່ນີ້ເນັ້ນໃຫ້ເຫັນເຖິງຄວາມພະຍາຍາມຢ່າງຕໍ່ເນື່ອງຂອງພວກເຮົາເພື່ອປັບປຸງຊີວິດຂອງຄົນເຈັບທີ່ເປັນພະຍາດ hemophilia.”

Hemophilia A ແລະ hemophilia B ແມ່ນຄວາມຜິດປົກກະຕິທາງພັນທຸກໍາທີ່ເຮັດໃຫ້ເລືອດອອກທີ່ເກີດຈາກການເຮັດວຽກຜິດປົກກະຕິຫຼືການຂາດປັດໄຈ coagulation VIII (FVIII) ຫຼື IX (FIX), ຕາມລໍາດັບ. ຄົນເຈັບທີ່ເປັນພະຍາດ hemophilia ເຫຼົ່ານີ້ບໍ່ສາມາດກ້າມເລືອດໄດ້ຢ່າງຖືກຕ້ອງແລະອາດຈະມີເລືອດອອກດົນກວ່າປົກກະຕິຫຼັງຈາກໄດ້ຮັບບາດເຈັບຫຼືຜ່າຕັດ. ພວກເຂົາອາດຈະມີເລືອດອອກໂດຍອັດຕະໂນມັດໃນກ້າມຊີ້ນ, ຂໍ້ຕໍ່ແລະອະໄວຍະວະຕ່າງໆ, ເຊິ່ງອາດເປັນອັນຕະລາຍເຖິງຊີວິດ. ໂດຍທົ່ວໄປແລ້ວ, ບັນຫາເລືອດອອກເຫຼົ່ານີ້ແມ່ນໄດ້ຮັບການຄຸ້ມຄອງໂດຍການປິ່ນປົວຕາມຄວາມຕ້ອງການ, ເປັນຕອນໆ ຫຼື ການປ້ອງກັນໂດຍໃຊ້ຜະລິດຕະພັນທີ່ມີ FVIII ຫຼື FIX, ຫຼືຜະລິດຕະພັນທີ່ເຮັດຕາມປັດໄຈ.

Qfitlia ບໍ່ໄດ້ປ່ຽນແທນປັດໄຈການກ້າມເລືອດທີ່ຂາດຫາຍໄປ. ແທນທີ່ຈະ, ມັນຊ່ວຍຫຼຸດຜ່ອນປະລິມານຂອງໂປຣຕີນທີ່ເອີ້ນວ່າ antithrombin, ເຊິ່ງນໍາໄປສູ່ການເພີ່ມຂຶ້ນຂອງ thrombin, ເປັນ enzyme ທີ່ສໍາຄັນສໍາລັບການກ້າມເລືອດ.

Qfitlia ຖືກນໍາໃຊ້ພາຍໃຕ້ຜິວຫນັງ (subcutaneously) ເລີ່ມຕົ້ນຫນຶ່ງຄັ້ງທຸກໆສອງເດືອນ. ປະລິມານແລະຄວາມຖີ່ຂອງການສີດແມ່ນປັບໂດຍໃຊ້ INNOVANCE Antithrombin companion diagnostic test ທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດຈາກ FDA. Companion diagnostic ນີ້ແມ່ນມີຈຸດປະສົງເພື່ອກວດສອບແລະ—ໂດຍການແຈ້ງປະລິມານແລະຄວາມຖີ່ຂອງການສີດ—ເພື່ອບັນລຸລະດັບ antithrombin ໃນລະດັບເປົ້າຫມາຍເພື່ອຫຼຸດຜ່ອນຄວາມສ່ຽງຂອງການເປັນເລືອດແລະເພື່ອຫຼຸດຜ່ອນຄວາມສ່ຽງຂອງການກ້າມເລືອດຫຼາຍເກີນໄປ. FDA ໄດ້ອະນຸຍາດໃຫ້ Siemens Healthcare Diagnostics GmbH ກວດສອບ INNOVANCE Antithrombin.

ປະສິດທິພາບ ແລະ ຄວາມປອດໄພຂອງ Qfitlia ໄດ້ຖືກປະເມີນໃນສອງການທົດລອງທາງຄລີນິກແບບ randomized ຫຼາຍສູນ, ເຊິ່ງລົງທະບຽນຜູ້ປ່ວຍຊາຍຜູ້ໃຫຍ່ ແລະ ເດັກນ້ອຍທັງໝົດ 177 ຄົນທີ່ເປັນພະຍາດ hemophilia A ຫຼື hemophilia B. ໃນ, ຜູ້ເຂົ້າຮ່ວມມີ inhibitory antibodies ຕໍ່ FVIII ຫຼື FIX ແລະ ໄດ້ຮັບການປິ່ນປົວຕາມຄວາມຕ້ອງການດ້ວຍຢາທີ່ເອີ້ນວ່າ “bypassing agents” ສໍາລັບການເປັນເລືອດ. ໃນ, ຜູ້ເຂົ້າຮ່ວມບໍ່ມີ inhibitory antibodies ຕໍ່ FVIII ຫຼື FIX ແລະ ໄດ້ຮັບການປິ່ນປົວຕາມຄວາມຕ້ອງການດ້ວຍ clotting factor concentrates. ໃນສອງການທົດລອງແບບ randomized, ຜູ້ເຂົ້າຮ່ວມໄດ້ຮັບປະລິມານຄົງທີ່ຂອງ Qfitlia ເປັນລາຍເດືອນ ຫຼື ການປິ່ນປົວຕາມຄວາມຕ້ອງການປົກກະຕິຂອງເຂົາເຈົ້າ (bypassing agents ຫຼື clotting factor concentrates) ຕາມຄວາມຈໍາເປັນເປັນເວລາເກົ້າເດືອນ. ປະລິມານຄົງທີ່ຂອງ Qfitlia ບໍ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດເພາະວ່າມັນເຮັດໃຫ້ເກີດການກ້າມເລືອດຫຼາຍເກີນໄປໃນຄົນເຈັບບາງຄົນ.

ຜູ້ເຂົ້າຮ່ວມໄດ້ເຂົ້າຮ່ວມໃນການສຶກສາຂະຫຍາຍໄລຍະຍາວຕໍ່ມາ, ເຊິ່ງພວກເຂົາໄດ້ຮັບປະລິມານ Qfitlia ທີ່ສາມາດປັບໄດ້ໂດຍອີງໃສ່ການວັດແທກກິດຈະກໍາ antithrombin ເປັນແຕ່ລະໄລຍະ. ລະບຽບການໃຫ້ຢາໂດຍອີງໃສ່ antithrombin ນີ້ແມ່ນລະບຽບການໃຫ້ຢາທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດ. ປະສິດທິພາບຂອງ Qfitlia ໂດຍໃຊ້ລະບຽບການໃຫ້ຢາໂດຍອີງໃສ່ antithrombin ໄດ້ຖືກສ້າງຕັ້ງຂຶ້ນໂດຍການປຽບທຽບຄົນເຈັບໃນລະບຽບການໃຫ້ຢາຂອງ Qfitlia ນີ້ໃນລະຫວ່າງການສຶກສາຂະຫຍາຍໄລຍະຍາວກັບຂໍ້ມູນການຄວບຄຸມຕາມຄວາມຕ້ອງການຈາກສອງການທົດລອງທາງຄລີນິກແບບ randomized.

ມາດຕະການຕົ້ນຕໍຂອງປະສິດທິພາບຂອງ Qfitlia ແມ່ນອັດຕາການເປັນເລືອດປະຈໍາປີໂດຍປະມານຂອງການເປັນເລືອດທີ່ໄດ້ຮັບການປິ່ນປົວ. ໃນຜູ້ເຂົ້າຮ່ວມທີ່ມີ inhibitors ທີ່ໄດ້ຮັບລະບຽບການໃຫ້ຢາໂດຍອີງໃສ່ antithrombin ຂອງ Qfitlia, ມີການຫຼຸດລົງ 73% ຂອງອັດຕາການເປັນເລືອດປະຈໍາປີໂດຍປະມານເມື່ອທຽບກັບຜູ້ທີ່ໄດ້ຮັບການປິ່ນປົວຕາມຄວາມຕ້ອງການດ້ວຍ bypassing agents. ໃນຜູ້ເຂົ້າຮ່ວມທີ່ບໍ່ມີ inhibitors ທີ່ໄດ້ຮັບລະບຽບການໃຫ້ຢາໂດຍອີງໃສ່ antithrombin ຂອງ Qfitlia, ມີການຫຼຸດລົງ 71% ຂອງອັດຕາການເປັນເລືອດປະຈໍາປີໂດຍປະມານເມື່ອທຽບກັບຜູ້ທີ່ໄດ້ຮັບການປິ່ນປົວຕາມຄວາມຕ້ອງການດ້ວຍ clotting factor concentrates.

Qfitlia ມີຄໍາເຕືອນຢູ່ໃນກ່ອງກ່ຽວກັບ thrombotic events (ການກ້າມເລືອດ) ແລະ ພະຍາດຕ່ອມຂົມ (ໂດຍຄົນເຈັບບາງຄົນຕ້ອງການການກໍາຈັດຕ່ອມຂົມ). Qfitlia ຍັງມີຄໍາເຕືອນກ່ຽວກັບຄວາມເປັນພິດຂອງຕັບແລະຄວາມຈໍາເປັນໃນການກວດສອບເລືອດຂອງຕັບໃນເບື້ອງຕົ້ນແລະຫຼັງຈາກນັ້ນເປັນລາຍເດືອນຢ່າງຫນ້ອຍຫົກເດືອນຫຼັງຈາກເລີ່ມຕົ້ນການປິ່ນປົວດ້ວຍ Qfitlia ຫຼືຫຼັງຈາກການເພີ່ມປະລິມານຂອງ Qfitlia.

ຜົນຂ້າງຄຽງທີ່ພົບເລື້ອຍທີ່ສຸດຂອງ Qfitlia ແມ່ນການຕິດເຊື້ອໄວຣັດ, ອາການໄຂ້ຫວັດທໍາມະດາ (nasopharyngitis) ແລະການຕິດເຊື້ອແບັກທີເລຍ.

FDA ໄດ້ມອບ Qfitlia ແລະ ສໍາລັບຄໍາຮ້ອງສະຫມັກນີ້.

FDA ໄດ້ອະນຸມັດ Qfitlia ໃຫ້ແກ່ Sanofi.

Media Contact: , 202-384-2219
Consumer Inquiries: ຫຼື 888-INFO-FDA

FDA, ອົງການພາຍໃນ U.S. Department of Health and Human Services, ປົກປ້ອງສຸຂະພາບຂອງປະຊາຊົນໂດຍການຮັບປະກັນຄວາມປອດໄພ, ປະສິດທິພາບແລະຄວາມປອດໄພຂອງຢາສໍາລັບມະນຸດແລະສັດຕະວະແພດ, ວັກຊີນແລະຜະລິດຕະພັນຊີວະພາບອື່ນໆສໍາລັບການນໍາໃຊ້ຂອງມະນຸດ, ແລະອຸປະກອນການແພດ. ອົງການດັ່ງກ່າວຍັງຮັບຜິດຊອບຕໍ່ຄວາມປອດໄພແລະຄວາມປອດໄພຂອງການສະຫນອງອາຫານຂອງປະເທດພວກເຮົາ, ເຄື່ອງສໍາອາງ, ອາຫານເສີມ, ຜະລິດຕະພັນເອເລັກໂຕຣນິກທີ່ປ່ອຍລັງສີ, ແລະສໍາລັບການຄວບຄຸມຜະລິດຕະພັນຢາສູບ.

SOURCE U.S. Food and Drug Administration